Ученые из Великобритании и США сообщают о первом случае применения генной терапии, направленной на ингибирование генов, кодирующих белок тау – один из главных признаков болезни Альцгеймера. В первой фазе клинических исследований тестировался препарат BIIB080, кодирующий ген MAPT, в трех различных дозировках.
Результаты https://www.ucl.ac.uk/news/2023/apr/first-gene-silencing-dru... на сайте Университетского колледжа Лондона.BIIB080 вводится путем инъекции в спинномозговой канал. В рамках исследования лечение получили 46 пациентов.
Через 24 недели после терапии ученые отметили более чем 50% снижение уровня тау у добровольцев, принимавших самую большую дозировку BIIB080.
При этом побочные эффекты оценивались как легкие или умеренные. Чаще всего возникала головная боль, а также боль в месте инъекции.
«Результаты демонстрируют значительный шаг в демонстрации эффективности использования препаратов для подавления генов, чтобы замедлить и, возможно, даже обратить вспять болезнь Альцгеймера и другие заболевания, связанные с агрегацией тау», - прокомментировала автор работ Кэтрин Маммери.
Теперь ученые должны расширить выборку добровольцев, а также оценить влияние лечения на другие симптомы.
Тем временем исследователям из Израиля ранее https://hightech.plus/2023/02/08/uchenie-zablokirovali-bolez... заблокировать болезнь Альцгеймера на досимптомной стадии — даже до образования токсичных белков в головном мозге.
Свежие комментарии