Генная терапия показала безопасность у животных даже через поколение

Некоторое наследственные заболевания связаны с неправильной работой митохондрий, поэтому ученые разработали метод для их замены на здоровые донорские митохондрии на стадии оплодотворенной яйцеклетки. Десять лет назад ученые из Орегонского университета применили этот подход для макак-резусов и теперь рассказали, как генная терапия повлияла на здоровье рожденных обезьян и их потомства.

Многолетнее наблюдение, о котором https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-12/ohs-lso12072... EurekAlert, не выявило неблагоприятных последствий для здоровья как самих животных, рожденных после замены материнской митохондриальной ДНК (мтДНК ) донорской, так и их потомства. У всех пяти приматов, рожденных в 2009 году, было нормальное развитие, фертильность и старение. Ровно такие же результаты ученые наблюдают и у их потомства.

В целом, подкрепляют научную основу заместительной митохондриальной терапии для будущих клинических испытаний на людях, заявили ученые с единственной оговоркой. Они обнаружили различные уровни материнской митохондриальной ДНК в некоторых внутренних органах, однако их было недостаточно для воздействия на здоровье.

Теоретически, это подразумевает возможность повторения мутаций в работе митохондриальной ДНК, уточняют авторы. Например, у одной из четырех макак изначально несущественный уровень материнской мтДНК вырос до 17% в отдельных внутренних органах и тканях, а у двух суммарный вклад отцовской и материнской мтДНК оставил 33%.

«Однако это намного ниже уровня, который может приводить к развитию заболевания или передаваться от матери при обычном оплодотворении», - поясняют ученые.

Обычно для развития болезни необходимо около 60% мутантной мтДНК.

Удивительным явлением стал тот факт, что ученые обнаружили передачу мтДНК от отца потомству у двух из пяти макак.

До сих пор ученые считали, что митохондрии передаются только по материнской линии, но теперь очевидно, что это происходит не всегда. В будущих исследованиях ученые надеются узнать, как именно это происходит.

В настоящее время подобный метод заместительной терапии проводится в рамках клинических исследования только в Великобритании и Греции. В 2015 году власти Великобритании первыми в мире одобрили трансплантацию митохондрий для борьбы с врожденными заболеваниями, однако в стране еще не проводилось подобных операций. Между тем в прошлом году в Греции https://hightech.plus/2019/04/12/v-grecii-na-svet-poyavilsya... ребенок, который получил донорские митохондрии взамен материнских. Помимо него известно еще как минимум об одном таком случае в Мексике.