Определить генетические риски болезни Альцгеймера сегодня можно по лабораторным тестам, однако в большей степени это стрессовая процедура для человека. Во-первых, наличие определенных мутаций не означает на 100%, что болезнь проявится. Во-вторых, жить с этой информацией непросто, поскольку эффективных вариантов лечения и профилактики, кроме здорового образа жизни, пока нет.
Теперь ученые из Гонконгского университета науки и технологий https://hkust.edu.hk/news/research-and-innovation/hkust-scie... новую стратегию для лечения наследственной формы болезни Альцгеймера.
Первые доклинические исследования уже показали, что редактирование генома с помощью CRISPR/Cas9 значительно снижает признаки болезни и предупреждает ее развитие в долгосрочной перспективе.
У лабораторных мышей после однократного введения препарата внутривенным способом значительно снижался уровень отложений бета-амилоида по всему головному мозгу, а эффект сохранялся в течение как минимум шести месяцев наблюдений (примерно треть их обычной продолжительности жизни).
Среди других преимуществ ученые отметили отсутствие каких-либо побочных эффектов после терапии.
«Наша работа является важной вехой в использовании инструментов редактирования генома в лечении наследственных заболеваний головного мозга и способствует развитию персонализированной терапии наследственных форм нейродегенеративных заболеваний», - заключили авторы.
Недавно другая группа ученых https://hightech.plus/2021/08/10/uluchshennii-crispr-vpervie... первые успешные результаты применения CRISPR в терапии наиболее распространенного наследственного заболевания - муковисцидоза. Их работа также подтверждает, что это большой шаг вперед в будущем применении генного редактирования в клинической практике.
Свежие комментарии