Ученые впервые отредактировали митохондриальную ДНК

Генное редактирование на основе CRISPR может точно и быстро редактировать генетический материал в ядре клетки, однако особенность технологии не позволяет осуществить этот же процесс в митохондриях – энергогенерирующих органеллах клетки, которые также имеют свою ДНК. Мутации в митохондриальной ДНК могут способствовать развитию болезней и влияют на ключевые биологические функции.

Теперь ученые https://www.broadinstitute.org/news/new-molecular-tool-preci... инструмент для моделирования этих мутаций, чтобы лучше понимать природу старения, рака и других тяжелых заболеваний.

Первый успешный эксперимент по редактированию митохондриальной ДНК провели ученые из Массачусетского технологического института, Гарварда и Вашингтонского университета, https://www.nature.com/articles/d41586-020-02054-5 Nature.

В основе подхода лежит молекулярный редактор нового типа – фермент DddA бактерии Burkholderia cenocepacia, который позволяет производить точные изменения нуклеотидов в митохондриальной ДНК.

«Такой подход позволяет выполнять редактирование генома в ранее недоступном для CRISPR месте. Это открывает двери новым исследованиям для лучшего понимания генетических изменений, связанных с раком, старением и многими другими заболеваниями», - объяснили авторы.

Мутации в митохондриальном геноме чаще всего передаются по материнской линии и снижают способность клетки производить энергию. Несмотря на то, что митохондриальная ДНК имеет меньшее количество генов по сравнению с ядром клетки, эти мутации могут влиять на работу нервной системы, мышц и сердца, а при наследовании они могут быть фатальными.

Ученые подчеркивают, что пока их метод редактирования еще далек от клинического использования. В настоящий момент они намерены с его помощью моделировать определенные мутации, чтобы лучше понимать природу тяжелых болезней и впоследствии находить варианты их лечения.

Между тем современной медицине уже известны случаи рождения здоровых детей, родители которых имели нарушения в митохондриальной ДНК. Чтобы избежать наследования мутаций, ребенок получает донорские митохондрии от третьего родителя. Например, такие случаи уже провели в https://hightech.plus/2019/01/23/v-evrope-poyavitsya-eshe-od... и https://hightech.plus/2019/04/12/v-grecii-na-svet-poyavilsya..., а в Великобритании и https://hightech.plus/2018/06/07/singapur-odobrit-zachatie-o... эта репродуктивная технология одобрена на государственном уровне.