В отличие от доставки участков генетического материала с помощью вирусов технология CRISPR более точна и обеспечивает лучший контроль при редактировании генома. Между тем у CRISPR сохраняется проблема нежелательных мутаций и неполного восстановления из-за необходимости разрезания ДНК. Новая технология ученых из Колумбийского университета решает обе проблемы за счет использования бактериального ферментного комплекса CAST, https://www.nature.com/articles/d41586-025-01518-w Nature.
Сначала ученые поместили ключевые гены, кодирующие компоненты CAST в бактериофаг – заражающий бактерии вирус, а затем позволили эволюции идти своим чередом. В результате они получили оптимизированную версию ферментного комплекса с 21 изменениями в пяти белках, которые влияют на архитектуру CAST.
Эксперименты показали, что новый комплекс evoCAST успешно интегрировал сегменты из более чем 10 тыс. нуклеотидов – этого достаточно для вставки целых генов в ДНК. «При этом evoCAST доставляет генетический груз за один ферментативный шаг, не создавая двойных разрывов в геноме», – подчеркивают авторы. На первом этапе они работали с различными типами клеток человека и нацеливались на безопасные участки, которые могут вместить новый материал без нарушений клеточных функций.
Впереди еще большой этап тестирования, однако ученые видят в новой технологии возможность более простой, безопасной и универсальной стратегии редактирования генома для восстановления нормальной функции генов при различных заболеваниях.
Ранее в США впервые https://hightech.plus/2025/05/16/pervii-v-mire-rebenok-prosh... персонализированную генную терапию с использованием CRISPR у маленького ребенка. У него уже отмечены первые положительные результаты после лечения.
Свежие комментарии