Генная терапия остановила прогрессирование нейродегенерации

В здоровых нейронах естественным образом вырабатывается белок TDP-43, который имеет важное значение для здоровья клеток. Нарушение синтеза TDP-43 приводит к неправильной функции нейронов и постепенному развитию бокового амиотрофического склероза (БАС), лобно-височной деменции, болезни Лу Герига и другим патологиям.

В новом исследовании ученые из Университета Маккуори  https://lighthouse.mq.edu.au/article/february-2024/new-genet... терапию, которая позволяет точечно нейтрализовать поврежденный TDP-43 и остановить прогрессирование нейродегенерации.

Изучая причины нарушения синтеза TDP-43, ученые обнаружили рост еще одного белка 14-3-3. Оказалось, что они работают вместе, накапливаясь в клетке, что приводит к уже известному сценарию развития болезни. Воздействуя на этот тандем с помощью определенного пептида, удалось остановить прогрессирование нейродегенерации.

Экспериментальный препарат под названием CTx1000 вводили мышам однократно. Лекарство растворяло накопления TDP-43 и при этом действовало только на дефектную версию белка.

Терапия останавливала прогрессирование лобно-височной деменции и бокового амиотрофического склероза даже на очень поздних стадиях и успешно корректировала поведенческие симптомы, подчеркнули авторы.

В ближайшие два года планируется старт пилотных клинических исследований. Учитывая наличие патологии TDP-43 и при других нейродегенеративных заболеваниях, ученые рассматривают возможности CTx1000 для различных диагнозов.

Тем временем другие исследователи ранее  https://hightech.plus/2024/02/13/proriv-v-sozdanii-analiza-k.

.. новый тест по анализу крови, который может определять деменцию за 10 лет до симптомов. Как известно, нейродегенеративные заболевания могут годами развиваться в организме без клинических симптомов.