Улучшенный CRISPR впервые безопасно исправил ДНК и вылечил муковисцидоз

Муковисцидоз считается одним из наиболее распространенных генетических заболеваний в мире, поэтому во многих странах новорожденных тестируют на мутацию в первые дни жизни. Хотя существуют способы профилактики болезни, качество жизни таких пациентов страдает. Группа исследователей из Нидерландов изучала возможности технологии генного редактирования CRISPR для решения проблемы.

Выводы их работы https://www.hubrecht.eu/new-crispr-cas9-technique-corrects-c... на сайте Института Хюбрехта.

Ученые использовали редактирование Prime - улучшенную и более безопасную версию CRISPR. CRISPR/Cas9 работает подобно генетическим ножницам, разрезая с помощью фермента Cas9 мутировавший фрагмент ДНК перед исправлением, однако это связано с рисками повреждений в других участках генома.

Новый метод встраивает необходимый фрагмент в ДНК без повреждений где-либо еще, объясняют ученые, поэтому технология очень перспективна для применения у людей.

Эксперименты на стволовых клетках человека показали, что лечение исправляет мутации и возвращает клетки к здоровому состоянию.

«Мы надеемся, что в будущем это позволит излечивать и предотвращать генетические заболевания у человека. Наша работа – большой шаг к клиническому использованию технологии», - заключил автор работы Маартен Гертс.

Тем временем ученые из США также https://hightech.plus/2021/05/04/novaya-tehnologiya-gennogo-..., что генетическое редактирование без разрезов ДНК эффективно и справляется с серповидноклеточной анемией. В данном случае они исправили одну букву основания ДНК и превратили ее в безопасный вариант.