Сообщается, что дети умерли от острой печеночной недостаточности примерно через шесть недель после введения «Золгенсмы» (Zolgensma) и в течение десяти дней после постепенного снижения дозировки кортикостероидов, назначенных для борьбы с развивающимися осложнениями со стороны печени, https://www.bloomberg. com/news/articles/2022-08-11/novartis-... Bloomberg. Два случая зарегистрированы в России и Казахстане.
«Золгенсма» - инъекционный препарат, который необходимо ввести ребенку в возрасте до двух лет, чтобы остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии – редкого генетического заболевания, которое поражает двигательные нейроны и очень быстро приводит к атрофии и параличу.
В отличие от препаратов-аналогов, которые нужно принимать всю жизнь укол «Золгенсмы» вводится однократно. Стоимость лечения превышает $2 млн. В России «Золгенсму» официально зарегистрировали в декабре прошлого года. В США препарат был https://hightech.plus/2019/05/27/odobreno-mgnovennoe-lecheni... для клинического использования в 2019 году.
«Несмотря на то, что эта важная информация о безопасности, мы твердо верим в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы препарата», - сообщили в Novartis. Компания обновит этикетку «Золгенсмы», где будет указано, что побочные эффекты могут привести к летальному исходу.
Без лечения спинальная-мышечная атрофия приводит к смерти 90% детей в первый год жизни.
У людей без наследственных мутаций также может развиваться атрофия мышц. Например, на фоне диеты с большим количеством сахара.
Ученые из Японии ранее https://hightech.plus/2019/02/25/uchenie-razobralis-kak-saha... механизм этого процесса.
Свежие комментарии