Экспериментальную терапию по лечению глухоты https://aftau.org/news_item/scientists-at-tau-develop-new-ge... ученые из Тель-Авивского университета. По оценкам Всемирной организации здравоохранения, сегодня с различными формами нарушения слуха живет около полумиллиарда человек и в ближайшие десятилетия этот показатель может удвоиться.
Примерно в половине случаев глухота вызвана генетической мутаций и на сегодняшний день известно около ста различных генов, вызывающих болезнь. Ученые протестировали лечение на моделях мышей с редкой мутацией в гене SYNE4, которую стали ассоциировать с глухотой лишь несколько лет назад.
Рожденные с мутацией в гене SYNE4 дети появляются на свет с нормальным слухом, однако постепенно теряют его. Мутация вызывает дисфункцию и затем гибель волосковых клеток внутри улитки среднего уха, которые служат рецепторами звуковых волн и важны для слуха.
Новое лечение использует безопасный синтетический вирус для доставки генетической материала – здоровой копии гена – во внутреннее ухо, где он проникает в волосковые клетки и восстанавливает их функцию.
У всех мышей после лечения развивался нормальный слух с чувствительностью почти равной здоровым грызунам без мутации.
В настоящее время ученые разрабатывают аналогичную терапию для других мутаций, которые также приводят к глухоте.
«Масштабы восстановления слуха впечатляют. Наша работа демонстрируют огромный потенциал генной терапии для лечения глухоты и может привести к прорыву в лечении детей с врожденными мутациями», - заключили ученые.
Другая группа исследователей https://hightech.plus/2020/12/15/odna-inekciya-preparata-gen... генную терапию для лечения врожденной патологии глаз, которая за очень короткий срок приводит к слепоте. После терапии у большинства пациентов наблюдались улучшения в обоих глазах в течении всего периода наблюдения в течение двух лет.
Свежие комментарии